Китайские ученые научились более точечно редактировать геном пациентов

Українські новини

Китайские ученые разработали систему адресной доставки инструментов для редактирования генов в клетках толстой кишки, предлагая адресное лекарство от воспалительных заболеваний кишечника, сообщает Информационное агентство Синьхуа.

В исследовании, опубликованном в журнале Science Advances, сообщается о наносистеме пролекарства CRISPR-Cas9, которая может переносить белок, редактирующий ген, исключительно в воспалительныз очагах в толстой кишки мышей, а затем "включать" белок. CRISPR-Cas9 – это инструмент для редактирования генов, который можно использовать для редактирования генов внутри организмов. Однако одним из недостатков популярного терапевтического инструмента является то, что он может быть неточным, вызывая нежелательное редактирование на других участках ДНК.

Исследователи из Китайского университета Чжэцзян покрыли белок Cas9 слоем биомиметической клеточной мембраны, где они закрепили небольшой молекулярный "переключатель", согласно исследованию. Они обнаружили, что у мышей химический рычаг переключателя активируется раздражителями в язвенной кишке, тем самым активируя инструмент Cas9 для снижения экспрессии болезнетворных белков.

Исследование показало, что средство доставки поддерживает высокий уровень редактирования генов Cas9 в толстой кишке мышей, в то же время заметно снижая редактирование в печени, легких и селезенке. Согласно исследованию, с помощью этого инструмента нежелательное редактирование в печени снизилось примерно с 13% до 2,6%. Янь Сяоцзе из Чжэцзянского университета, первый автор статьи, сказал Синьхуа, что система может обеспечить новый способ лечения рефрактерных заболеваний толстой кишки.

"Про лекарство для редактирования генома также представило пример, подтверждающий концепцию, для точной регуляции CRISPR-Cas9 с помощью определенных патологических стимулов in vivo, что предполагает терапевтический потенциал для других заболеваний, таких как рак", – сказал Ян.