Вчені вперше відредагували гени всередині живої людини, намагаючись їй допомогти з порушенням обміну речовин.
Дослідники з дитячої клінічної лікарні Окленду, США, додали пацієнту нові гени, які замінять мутантів, що спричинили захворювання, відоме як синдром Хантера. Експеримент базувався на технології редагування генів, яка, хоча і суперечлива, має потенціал для лікування серйозних станів, шляхом видалення пошкоджених генів та заміни їх на здорові, – інформує International Business Times.
За даними Національної бібліотеки США з медицини, синдром Хантера є прогресуючим розладом, який виникає внаслідок відсутності певного ферменту, який, через генетичну мутацію, не виробляється організмом. Без цього ферменту деякі тканини тіла збільшуються. Розлад може призвести до накопичення рідини у мозку, потовщенні шкірного покриву, його наростання та інших проблем, що призводять до ускладнень, таких як втрата слуху та зору.
«Я готовий піти на такий ризик», – сказав Браян Мадекс, перша людина, на якій було випробувано нове лікування. «Сподіваюся, що це допоможе мені та іншим людям». Він також повідомив, що «чекав цього усе своє життя».
Вченим доведеться випробувати терапію спочатку на інших дорослих, проте, якщо вона виявиться успішною, то може використовуватися для лікування значно молодших пацієнтів, які ще не зазнали пошкодження тканин.
Переклад з англійської Оксани Вергелес, для ІА ZIK
