При захворюванні, асоційованому з антитілами до глюкопротеїну мієлінових олігодендроцитів (MOGAD – myelin oligodendrocyte glycoprotein antibody-associated disease) імунітет продукує антитіла проти глікопротеїну MOG, структурного білка захисної мієлінової оболонки нервових волокон у головному та спинному мозку й зорових нервах, і це зрештою призводить до демієлінізації. В більшості випадків MOGAD призводить до стрімкої втрати зору й неврологічної інвалідизації.
Enspryng (сатралізумаб) – гуманізоване моноклональне антитіло, яке зв’язується з рецептором IL-6 (IL-6Rα) і блокує його взаємодію з інтерлейкіном-6, ключовим прозапальним цитокіном, який відіграє центральну роль у патогенезі MOGAD: він сприяє диференціюванню B-лімфоцитів у плазматичні клітини, що продукують антитіла проти MOG, підтримує виживання та активацію автореактивних T-клітин (особливо Th17), а також підвищує проникність гематоенцефалічного бар’єру, полегшуючи проникнення антитіл у ЦНС. Блокування IL-6R перериває сигнальні шляхи JAK/STAT3 і MAPK, що призводить до пригнічення запальної відповіді.
Наслідком є зниження продукції анти-MOG антитіл, зменшення інфільтрації ЦНС аутореактивними лімфоцитами, послаблення демієлінізації та аксонального пошкодження. Клінічно це проявляється зниженням частоти рецидивів, уповільненням прогресування неврологічного дефіциту та зменшенням потреби в глюкокортикоїдах.
На сьогодні цей інгібітор інтерлейкіну-6 (IL-6) Roche вже затверджено для лікування іншого рідкісного стану — нейромієліту зорового нерва (NMOSD), але розширення показань відкриє компанії новий масштабний ринок. За оцінками, поширеність MOGAD становить від 0,51 до 3,42 випадку на 100 тисяч осіб. Це означає, що лише в США з цим діагнозом живуть близько 17 тисяч людей, а загалом у світі кількість пацієнтів може сягати 300 тисяч.
Вердикт американського регулятора очікується вже 10 січня. Паралельно процедура реєстрації триває і в Європі, де остаточне рішення мають ухвалити пізніше у 2027 році.
Потенціал сатралізумабу не обмежується лише двома описаними захворюваннями – зараз FDA також розглядає заявку на схвалення цього препарату для лікування ендокринної офтальмопатії, рішення агентства очікується вже наступного місяця. Крім того, Roche проводить випробування CIELO, де сатралізумаб перевіряється в умовах аутоімунного енцефаліту.
Читайте також
Лікарі порівняли два варіанти лікування хронічної запальної демієлінізуючої полінейропатії
