Створено клітинну терапію, що полегшує симптоми м’язової дистрофії Дюшена

Клінічні випробування показали, що клітинна терапія є перспективною для пацієнтів з пізньою стадією м’язової дистрофії Дюшена (МДД), рідкісним генетичним захворюванням, що спричиняє втрату м’язової маси та фізичні порушення у молодих людей.

Лікування виявилося безпечним та ефективним, зупинило погіршення функції верхніх кінцівок і серця. Це перше лікування, яке призвело до значущих функціональних поліпшень у найважчих випадках пацієнтів з МДД.

«HOPE-2 — це перше клінічне випробування для тестування системної клітинної терапії при МДД», — сказав Крейг Макдональд.

Читайте також: Бронхіальна астма у дитини: що слід знати мамі

У клінічному дослідженні фази II дослідники використовували алогенні клітини кардіосферного походження (CDC) CAP-1002 компанії Capricor Therapeutics, отримані з серцевого м’яза людини. Ці клітини можуть зменшити запалення м’язів і посилити регенерацію клітин.

«Основний механізм терапії CAP-1002 полягає в тому, щоб допомогти зменшити серйозні проблеми хронічного запалення, зменшити фіброз і покращити регенерацію м’язів, а отже підтримувати або покращувати критичну функцію серця та скелетних м’язів», – сказав Макдональд.

Джерело: https://medicalxpress.com/news/2022-03-cellular-therapy-symptoms-duchenne-muscular.html