Дивесиран розробляють для лікування істинної поліцитемії — рідкісного гематологічного захворювання, при якому кістковий мозок виробляє надлишок еритроцитів. Кров густішає, і коли рівень гематокриту не вдається втримати нижче 45%, різко зростає ризик тромбозів. Щоб цього уникнути, пацієнтам проводять флеботомії, і хоча такі процедури допомагають контролювати хворобу, вони неймовірно виснажують пацієнтів.
Дивесиран, який належить до класу малих інтерферуючих РНК (siRNA) і таргетований проти білка TMPRSS6, дає таким пацієнтам надію на полегшення. Пригнічуючи синтез TMPRSS6 у клітинах печінки, препарат попереджає надлишкове накопичення заліза у кістковому мозку, що стримує продукцію еритроцитів.
Дієвість молекули довело дослідження 2 фази SANRECO за участю 48 пацієнтів, залежних від флеботомій: у період з 18-го по 36-й тиждень після введення препарату на лікування відповіли (відсутність потреби у флеботомії й гематокрит нижче 45%) 88% учасників проти 19% на з групи плацебо. У підгрупі, що отримувала препарат кожні шість тижнів, на лікування відповіли 93,8% пацєнтів,
а в групі з дозуванням раз на 12 тижнів — 81,3%. Додатково поліпшилися контроль гематокриту, показники обміну заліза (зокрема феритин) і самопочуття пацієнтів.
«Дослідження SANRECO дало нам найкращий із можливих результатів: вона підтвердила вражаючі дані першої фази для дозування раз на шість тижнів і показала настільки ж потужний і стійкий ефект за квартального введення. Ми з нетерпінням чекаємо початку опорного випробування, аби пацієнти отримали доступ до нашого препарату якомога швидше», — прокоментував результати головний медичний директор Silence Therapeutics Кертіс Рамбаран.
Як згадувалося, Silence Therapeutics виходить на цей ринок не першою — Takeda та її партнер Protagonist Therapeutics уже подали заявку на схвалення свого препарату від істинної поліцитемії, міметика гепцидину під назвою русфертид. Схвалення FDA очікують уже в третьому кварталі, тобто русфертид може опинитися в аптеках ще до того, як Silence лише розпочне опорне дослідження, заплановане на першу половину наступного року.
Та Silence Therapeutics вважає, що зможе надолужити конкурентів. У цій гонці Silence Therapeutics, попри відставання, робить ставку на режим дозування: русфертид у потребує щотижневого введення, хоча й у вигляді самостійної інʼєкції, тоді як дивесиран у планують застосовувати лише раз на 12 тижнів – різниця для якості життя пацієнта з важкою хронічною хворобою колосальна.
Читайте також
Protagonist і Takeda розповіли про потенціал майбутнього блокбастера від поліцитемії вера
