Десятиліттями для лікування таких пацієнтів застосовували лише симптоматичні засоби (бета-блокатори чи блокатори кальцієвих каналів), і то «поза інструкцією», оскільки такі призначення не мали належної доказової бази. Результати випробування 3 фази Acacia, представлені Cytokinetics на конгресі Європейського товариства кардіологів (ESC) у Мюнхені, обіцяють суттєвий прогрес в цьому напрямку.
У 36-тижневому дослідженні взяли участь 390 пацієнтів з нГКМ, які отримували або афікамтен (65% від загальної кількості), або плацебо. За цей час в активній групі витривалість пацієнтів під час навантажень помітно зросла: показник пікового споживання кисню (pVO₂) покращився на 0,67 мл/кг/хв порівняно з плацебо. Водночас субʼєктивна оцінка симптомів за шкалою KCCQ-CSS була на 3 бали вищою за показники контрольної групи, а у тих, хто продовжував прийом афікамтену до 72 тижнів, цей результат піднявся до 7 балів. Після припинення прийому препарату на 72-му тижні показники пацієнтів різко впали до рівня контрольної групи, що доводить вплив афікамтену.
З точки зору безпеки препарат вимагав контролю дозування:
через побічні ефекти лікування достроково припинили 7,0% пацієнтів в активній групі проти 1,9% на плацебо. Оскільки афікамтен розслабляє серцевий мʼяз, у 10,5% учасників (27 осіб) фракція викиду лівого шлуночка тимчасово впала нижче безпечної позначки в 50%, але після корекції дози 21 з них зміг безпечно продовжити лікування. Пряме ускладнення у вигляді серцевої недостатності через надмірне розслаблення виникло лише у 2 людей (0,8%). Ще у 10 пацієнтів на старті випробування реєструвалися напади серцевої недостатності через застосування автоматичного алгоритму штучного інтелекту для підбору дози, але після того як корекцію доз доручили лікарям, кількість таких випадків знизилася до поодиноких (2 на 390 осіб).
Маючи на руках таку переконливу статистику, Cytokinetics планує подати до FDA заявку на розширення показань Myqorzo до кінця IV кварталу. У випадку позитивного рішення регулятора це потенційно подвоїть кількість пацієнтів, яким може призначатися афікамтену.
Успіх Cytokinetics особливо помітний на тлі минулорічної невдачі їхнього головного конкурента —Bristol Myers Squibb, чий інгібітор серцевого міозину Camzyos не зміг досягти первинних точок у аналогічному дослідженні в умовах необструктивної форми гіпертрофічної кардіоміопатії.
Читайте також
На випередження: Cytokinetics позивається до Bristol Myers Squibb, аби захистити майбутнє Myqorzo
