Дані відкритого дослідження фази 1/2 представлено на 33-му конгресі Європейського товариства генної та клітинної терапії (ESGCT) у Гамбурзі. На дату зрізу даних, 17 серпня 2026 року, препарат одноразово внутрішньовенно отримали 6 пацієнтів, гомозиготних або компаунд-гетерозиготних за мутацією R83C гена G6PC1: по троє в дозах 20 і 40 мг. Медіана спостереження становила 7,6 місяця (від 1,9 до 16,6).
Глікогеноз типу Ia (хвороба Гірке) зумовлений дефіцитом глюкозо-6-фосфатази, через що печінка не здатна вивільняти глюкозу в кров під час голодування. Щоб запобігти тяжкій гіпоглікемії, пацієнти змушені регулярно, зокрема вночі, приймати кукурудзяний крохмаль. BEAM-301 доставляє компоненти для редагування основ у гепатоцити за допомогою ліпідних наночастинок (lipid nanoparticles, LNP) і виправляє мутацію R83C — одну з найпоширеніших при цьому захворюванні — без дволанцюгового розриву ДНК.
У групі 20 мг медіана часу до гіпоглікемії під час контрольованого голодування на 36-й день зросла з 2,9 до 4,3 години, у групі 40 мг — з 2,5 до 15,0 години. Двоє з трьох пацієнтів,
які отримали 40 мг, завершили 15-годинне голодування з глікемією переважно в нормальному діапазоні й на момент останньої оцінки повністю відмовилися від крохмалю (до лікування — 5–6 прийомів на добу). В одного пацієнта з цієї групи на першій оцінці після введення препарату поліпшення не виявили; компанія повʼязує це з вищим індексом маси тіла і гетерозиготністю за мутацією R83C.
Дозолімітувальної токсичності, небажаних явищ 4–5-го ступеня та припинення лікування не зафіксовано. Серйозні небажані явища, повʼязані з препаратом, виникли в 4 із 6 пацієнтів, зокрема три інфузійні реакції 3-го ступеня; після цього компанія змінила схему премедикації глюкокортикоїдами і швидкість інфузії. Підвищення активності амінотрансфераз було переважно 1-го ступеня й минало без лікування. Триває набір у когорту 60 мг; Beam планує обговорити з Управлінням з контролю якості харчових продуктів і лікарських засобів США (FDA) шлях до реєстрації. Результати отримано на дуже малій вибірці пацієнтів.
