Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) остаточно відхилило заявку на реєстрацію препарату для лікування ідіопатичної гіперсомнії — рідкісного розладу сну, що проявляється постійною денною сонливістю та труднощами з пробудженням.
Рішення ухвалено після повторного розгляду апеляції виробника, однак Комітет з лікарських засобів для людини (CHMP) підтвердив попередню відмову, повідомляє www.medscape.com.
Причини відмовиОсновними аргументами стали:
- Недостатня ефективність — клінічні дослідження не довели переконливого покращення стану пацієнтів у порівнянні з плацебо.
- Питання безпеки — зафіксовані побічні ефекти викликали занепокоєння щодо довготривалого застосування препарату.
- Обмеженість даних — невелика кількість учасників досліджень не дозволила отримати статистично значущі результати.
Виклики для фармацевтичної індустріїРозробка ліків для рідкісних хвороб традиційно стикається з низкою проблем:
- Складність набору достатньої кількості пацієнтів для клінічних досліджень.
- Високі витрати на розробку при обмеженому ринку збуту.
- Жорсткі вимоги регуляторів до доказової бази навіть за умов гострої потреби у нових терапіях.
Виробник може спробувати повторно подати заявку з новими даними або звернутися до інших регуляторних органів, зокрема у США, де стандарти оцінки можуть відрізнятися. Тим часом пацієнти в Європі залишаються без офіційно схвалених засобів лікування ідіопатичної гіперсомнії.
Запис ЄС остаточно відмовив у схваленні препарату для рідкісного розладу сну вперше опубліковано на Успіх in UA — успіх in UA. ЗНАЙ НАШИХ!
