ДЕЦ із квітня 2026 року проводить щомісячні зустрічі з Благодійним фондом «Пацієнти України» та 12 громадськими й благодійними організаціями, які представляють інтереси пацієнтів із рідкісними та тяжкими захворюваннями.
Мета такої взаємодії — не лише фіксувати потребу в конкретних препаратах, а й доводити її до фармацевтичних компаній, потенційних заявників і супроводжувати подальші кроки щодо державної реєстрації ліків в Україні.
Йдеться, зокрема, про препарати для лікування:
- хвороби Вільсона–Коновалова;
- епілепсії;
- легеневої гіпертензії;
- пароксизмальної нічної гемоглобінурії;
- розсіяного склерозу;
- дитячих онкологічних захворювань;
- м’язової дистрофії Дюшена.
У ДЕЦ повідомили про перші результати цієї роботи. Державну реєстрацію вже отримали два лікарські засоби для терапії пароксизмальної нічної гемоглобінурії та аутоімунних захворювань сполучної тканини.
Ще два препарати пройшли експертизу в ДЕЦ, а висновки передані до МОЗ для реєстрації. Це лікарські засоби для лікування епілепсії, зокрема синдрому Драве, та хвороби Вільсона–Коновалова.
Також у ДЕЦ триває спеціалізована експертиза препаратів для лікування легеневої гіпертензії.
Під час чергової зустрічі окремо обговорили доступність дитячих лікарських форм для пацієнтів з епілепсією. Це питання залишається одним із пріоритетних для пацієнтської спільноти.
До процесу поступово долучаються і фармацевтичні компанії. Частина з них уже опрацьовує можливість державної реєстрації відповідних лікарських засобів в Україні. ДЕЦ продовжує комунікацію як із компаніями, що вже розпочали цей процес, так і з потенційними заявниками.
У Центрі зазначають, що регулярні зустрічі допомагають переводити потреби пацієнтів у практичні рішення — від визначення дефіцитних препаратів до комунікації з ринком і проходження реєстраційних процедур.
