Основними спонсорами виступили венчурний фонд GV (Google Ventures) та анонімний медичний інвестор, до яких приєднався цілий пул провідних галузевих фондів — ARCH, RTW, Janus Henderson, Venrock, SoftBank Vision Fund 2 та інші.
Отриманий капітал спрямують на проведення вирішального клінічного дослідження з оцінки головного активу компанії — генотерапевтичного препарату ETX101, розробленого для лікування синдрому Драве.
Окрім цього, Encoded Therapeutics планує розширити власні виробничі потужності, щоб у 2027 році вивести у «клініку» ще одну нову програму.
Синдром Драве — важка форма епілепсії та затримки розвитку, зумовлена мутацією у гені SCN1A який що кодує альфа-1 субодиницю потенціалзалежних натрієвих каналів (Nav1.1) і відповідає за регуляцію збудливості нейронів. На відміну від класичного редагування генів, ETX101 – подвійний AAV9-вектор із GABA-ергічним нейрон-специфічним енхансером для експресії SCN1A — використовує більш прецизійний підхід. Вектор в складі препарату доставляє функціональну копію SCN1A під контролем енхансера, що забезпечує його експресію переважно в інгібіторних нейронах. В них відновлюється рівень Nav1.1, що дозволяє відновити баланс між збудженням і гальмуванням у мозку та зменшити частоту й тяжкість епілептичних нападів. Селективність препарату знижує ризик виникнення побічних ефектів.
Препарат потребує одноразового введення (інтрацеребровентрикулярно) з додатковою імуносупресією.
У травні на конгресі ASGCT Encoded Therapeutics представила проміжні дані випробування фази ½ за участю трьох дітей. Інєкція ETX101 знизила у них частоту судомних нападів в середньому 76% протягом року.
Читайте також
UCB має шанс розширити показання Fintepla
Neuraxpharm обʼєдналася з mjn-neuro для боротьби з епілепсією
